De l’espoir pour les enfants malades. Un nouveau traitement expérimental, Spinraza, fait ses preuves contre l’amyotrophie spinale (SMA) de type 1, une maladie neuromotrice qui touche les nourrissons âgés de 0 à 6 mois et dont certains ne fêteront pas leur second anniversaire. Cette maladie s’attaque aux muscles, entraîne une faiblesse progressive, diminue la mobilité et la faculté de se tenir assis, et conduit parfois à la mort. Elle touche un enfant sur dix mille, et reste la première cause génétique de mortalité infantile. Néanmoins, cet espoir — en raison de l’important coût du traitement — reste conditionné à la décision des pays européens de rembourser ou non le fameux médicament.
Spinraza, une avancée importante
La bonne nouvelle, donc, est que la recherche avance. Le médicament expérimental « nusinersen », commercialisé sous la marque Spinraza par le laboratoire pharmaceutique Biogen, permet aux patients traités de survivre plus longtemps et de développer des capacités motrices encore jamais observées.
C’est ce que démontre une étude publiée début décembre par le New England Journal of Medicine, une prestigieuse publication médicale de l’Etat américain du Massachusetts. Selon cette étude, menée dans 31 centres à travers le monde, le Spinraza, s’il ne guérit pas la maladie, est le premier et seul médicament à même de prolonger la vie des enfants touchés par l’amyotrophie spinale. Sans traitement, la plupart d’entre eux décède avant d’avoir atteint l’âge de deux ans. C’est dire si ce médicament était attendu par les petits patients et leurs familles.
Approuvé par la toute puissante Food and Drug Administration (FDA) américaine en décembre 2016, le Spinraza a été autorisé sur le marché européen en 2017. En avril dernier, le traitement a reçu un avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments pour une autorisation de mise sur le marché (AMM). Une première dans la lutte contre la SMA.
La décision a été saluée comme il se doit par Michael Ehlers, le vice-président exécutif de la recherche et du développement chez Biogen, selon qui « l’avis favorable rendu par le CHMP après une procédure d’évaluation accélérée reconnaît l’efficacité indiscutable du Spinraza et souligne le besoin des patients européens ayant une SMA d’avoir accès à un traitement efficace ». « Nous attendons avec impatience la décision de la Commission européenne », complétait-il.
Les espoirs du laboratoire et des patients ont été comblés, l’exécutif européen ayant validé l’AMM au cours de l’été dernier. Mais le parcours du combattant du traitement n’est pas fini pour autant. En effet, chaque Etat membre de l’Union européenne doit désormais évaluer l’intérêt de ce médicament pour les patients, décider de le prendre en charge et négocier un prix.
Or, comme beaucoup de nouveaux médicaments, le traitement est cher, très cher même. A tel point qu’il est impossible pour les familles des patients atteints de SMA, d’assumer elles-mêmes ce coût. Le laboratoire Biogen, qui investit près de 20 % de ses bénéfices dans la recherche et le développement, affirme par la voix de son directeur général, Michel Vounatsos, que « c’est la première fois. . . que nous avons l’opportunité de lancer un tel produit qui est fondamentalement le premier espoir pour ces patients ».
De la nécessite d’aller vite
La balle est donc dans le camp des Etats européens – et certains, à l’image de la Suède, n’ont pas traîné : le pays scandinave vient en effet, le 20 décembre dernier, d’approuver le traitement. Par ailleurs, aux Etats-Unis, après l’autorisation émise par la FDA, les choses sont allées très vite. Dans un pays pourtant peu réputé pour la facilité d’accès aux soins, 170 régimes d’assurances privés et une trentaine d’Etats (grâce au Medicaid, « l’assurance santé » américaine destinée à fournir une assurance maladie aux individus et aux familles à faibles revenus) offrent déjà une couverture pour le Spinraza.
Ainsi, 80 % des patients américains couverts par une assurance privée et 60 % de ceux couverts par une assurance publique ont désormais accès à ce nouveau traitement, la plupart du temps sans restriction. Au Canada voisin, en revanche, et même si l’Etat central a approuvé la mise sur le marché du Spinraza courant juillet, le délai pour ajouter un nouveau médicament à la liste des remboursements des régimes provinciaux peut allègrement dépasser les 500 jours.
Les gouvernements et autorités sanitaires européens doivent faire mieux. Alors que la plupart des Etats européens disposent d’une couverture maladie publique, il est anormal que seules l’Italie et la Suède aient autorisé l’accès au Spinraza à ses ressortissants. Si la tatillonne FDA a autorisé le traitement, pourquoi ne pas aller plus vite sur le Vieux continent ? La vie des petits patients en dépend.