Dans le but de traiter des maladies telles la rétinite pigmentaire, des chercheurs américains ont crée un virus transportant des gènes sains vers les cellules rétiniennes défectueuses.
Depuis 6 ans, de nombreuses équipes internationales de chercheurs s'attellent à guérir les patients touchés par la rétinite pigmentaire ou la dégénérescence maculaire, des maladies ophtalmiques héréditaires.
Il s'agit d'injecter directement dans les yeux des patients un virus chargé d'apporter un gène opérationnel dans la rétine pour remplacer le gène défectueux à l'origine de maladies ophtalmiques. Mais la portée de cette nouvelle thérapie invasive a une portée limitée.
« Utiliser une aiguille à travers la rétine et injecter derrière celle-ci du virus issu d’ingénierie est une intervention chirurgicale risquée. Mais les médecins n'avaient pas le choix », déclare le Pr David Schaffer, de l'Université de Californie à Berkeley.
En 14 ans de recherche, avec son équipe il a crée quelque 100 millions de variantes de virus transporteurs de gènes sains, dont 5 ont été retenues. Récemment, c'est le virus 7M8 a été testé sur des rongeurs et des singes malades. A chaque fois, le virus génétiquement modifié s'est propagé dans toutes les zones de la rétine et a pu restaurer les cellules défectueuses.
Cette thérapie « fournit des gènes même à une population de cellules délicates difficile à atteindre, d'une manière chirurgicalement non- invasive et sûre. Il s'agit d'une procédure de 15 minutes, et [le patient] a toutes les chances de rentrer à la maison le jour-même », explique le Pr Schaffer.
Face à de tels résultats, les scientifiques cherchent à « identifier les patients les plus susceptibles de bénéficier des [premiers] essais cliniques », conclut-il.