Des chercheurs sont parvenus à limiter la trisomie 21 chez des souris en leur injectant une protéine dès la naissance. Un espoir pour limiter les effets de cette maladie chez l'homme.
La trisomie 21, une maladie génétique complexe
La trisomie 21 est l'une des maladies génétiques les plus redoutables. Elle engendre un handicap mental, des problèmes cardiaques et des caractéristiques faciales. Le Dr Roger Reeves, professeur à l'Institut de médecine génétique de l'Université John Hopkins à Baltimore, indique que « la plupart des personnes trisomiques ont un cervelet qui ne fait que 60 % de la taille normale ».
Le Dr Reeves et son équipe ont modifié génétiquement des souris afin de reproduire la trisomie 21. Ils ont ensuite injecté une protéine dès la naissance des animaux. Les observations sont encourageantes : le cervelet des rongeurs a pu se développer normalement. « Cette molécule a parfaitement normalisé la croissance du cervelet de ces souris », affirme le Dr Reeves.
Une protéine aux effets inattendus
Par ailleurs, leur capacité de mémorisation et d'apprentissage a été accrue. C'est une agréable surprise pour les chercheurs : ce sont toutes deux des fonctions généralement contrôlées par l'hippocampe. Or les scientifiques ne s'attendaient pas à ce que cette substance ait des effets sur cette zone du cerveau.
Les résultats de l'étude, publiés dans la revue Science Translational Medecine, sont porteurs d'espoir pour l'homme. Néanmoins, la trisomie 21 est une maladie complexe et les scientifiques préfèrent rester prudents et éviter de parler de guérison. Un traitement permettant de limiter les conséquences de cette maladie génétique peut en revanche être envisagé. À présent, les chercheurs doivent analyser les effets de cette protéine chez l'homme et en surveiller les effets secondaires éventuels.